核心神经系统（CNS）孑然性纤维瘤（SFTs）是一类凄迷的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外转化倾向。尽管手术与放疗是主要治愈技巧，但针对复发性疾病的全身治愈选拔仍非常有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶扼制剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；然而，其在 CNS SFTs 中的诳骗笔据仍较为匮乏。本筹商为单中心转头性筹商，纳入罗致培唑帕尼治愈的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗记载中汇聚临床数据，包括既往治愈、影像学反应、治愈握续时刻及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

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共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。扫数患者均罗致过手术切除与放疗。培唑帕尼治愈后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病剖析，治愈握续时刻从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在运行缓解后出现疾病进展。扫数患者均出现疲倦、胃肠说念症状、高血压等不良事件，但经相沿性治愈或剂量窜改后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心转头性筹商中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病收尾，且耐受性可罗致。这些效果相沿在无法进一走路局部治愈时，将培唑帕尼行为全身治愈选拔，同期强调了开展更大界限多中心筹商的必要性。

张开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者完结疾病收尾； 通过剂量窜改与相沿性治愈，不良事件可控； 培唑帕尼可行为复发性 CNS SFTs 的全身治愈选拔。

筹商布景

孑然性纤维瘤（SFTs）是一类凄迷的间叶源性肿瘤，约占扫数软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为凄迷，仅占扫数病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被差别为孤立的疾病实体。然而，NAB2::STAT6 交融基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 说明了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版宇宙卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 兼并为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版纠正版已将其完满长入定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统转头夸耀，患者平均年事为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的转头性筹商发现，28% 的患者出现颅外转化，最常见转化部位为骨、肺与肝。

NAB2 行为 EGR-1 靶基因的转录扼制因子阐明功能，其靶基因包括成纤维细胞孕育因子（FGF）2、血小板源性孕育因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神筹算养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 交融卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，转化潜能较高。尽管手术时刻与放疗技巧握住高出，但历久疾病收尾仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 有用全身治愈决议的临床需求尚未获得知足。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶扼制剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项筹商报说念培唑帕尼可完结晚期或转化性颅外 SFTs 的疾病收尾，相沿其行为该类肿瘤全身治愈选拔的地位。然而，CNS SFTs 患者在上述筹商中占比较低，培唑帕尼特意针对 CNS SFTs 的临床诳骗笔据仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的凄迷性，前瞻性临床历练难以开展，治愈决策时常依赖于小样本队伍的果真宇宙训诫。在此布景下，详备描摹老例临床履行中的治愈进程、影像学反应与耐受性，对制定治愈政策具有蹙迫价值。

本筹商报说念了该院诳骗培唑帕尼治愈复发性 CNS SFTs 患者的训诫。通过描摹老例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本筹商旨在为培唑帕尼行为复发性 CNS SFTs 全身治愈选拔的作用提供果真宇宙的实用想法。

筹商效果

患者特征：

本筹商共纳入 4 例罗致培唑帕尼治愈的复发性 CNS SFTs 患者。扫数患者均为中年，性别散播无显耀互异。扫数患者运行治愈均罗致过手术切除麇集放疗。脱手培唑帕尼治愈时，扫数患者均经影像学说明肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外转化，另 1 例患者出现脑膜播散。从运行手术至脱手培唑帕尼治愈的时刻拆开为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往治愈与肿瘤位置总结于表 1。

表1

治愈泄漏：

培唑帕尼按照老例临床履行给药。患者治愈握续时刻存在互异，范围为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量窜改，包括剂量裁汰或暂时停药；其他患者则握续用药未窜改剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇始治愈及后续反应或进展事件，图 1 以拍浮图面孔呈现 4 例患者的治愈时刻线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与兼并尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估夸耀，培唑帕尼治愈时期，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病剖析，为最好总体反应。这些患者在握续治愈中万古刻保管疾病剖析。1 例患者在运行疾病收尾阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋逢迎新发肿大。图 2 展示代表性治愈病例（病例 2），夸耀培唑帕尼治愈时期的影像学反应与疾病剖析气象。

图2

安全性与耐受性：

扫数患者在培唑帕尼治愈时期均出现治愈运筹帷幄不良事件。最常见的不良事件包括疲倦、胃肠说念症状与高血压。大多半不良事件为 1 级或 2 级，经相沿性治愈或剂量窜改后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非治愈运筹帷幄毒性。

分子效果：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，AG中国手机官方网页版TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对翌日生物记号物开辟具故意念念。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术照旧圭臬治愈，大体全切除（GTR）时常被视为主要治愈技巧。一项纳入 146 例患者的转头性筹商夸耀，与次全切除（STR）患者比较，罗致 GTR 的患者无进展活命（PFS）与总活命（OS）均显耀更优。扶直放疗的作用仍存在争议。部分筹商夸耀 GTR 后放疗无突出 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗行为局部治愈，主要针对肿瘤局部。在转头的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部兼并辽阔转化。10 例患者出现颅外转化，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。辽阔转化率为 10%–55%，高档别肿瘤更常见。辽阔转化与 OS 显耀更差运筹帷幄，需要探究全身治愈。化疗决议包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项筹商报说念 1 例部分缓解，3 例疾病剖析（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶扼制剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的筹商中，培唑帕尼在既往罗致贝伐珠单抗治愈后仍有用，教唆其作用不限于 VEGF 扼制。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床历练夸耀，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 劝慰剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲倦（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下落（48%）与高血压（41%）。

尽管相沿培唑帕尼用于 CNS SFTs 的笔据仍有限，但多项筹商报说念其可使部分患者完结疾病收尾且耐受性可罗致。在本筹商中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例完结影像学疾病剖析，治愈握续时刻从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量窜改与相沿性治愈后总体可控，与既往筹商效果一致。

这些效果教唆，关于经过严慎选拔的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一走路局部治愈时，培唑帕尼可行为合理的全身治愈选拔。值得缓慢的是，本队伍不雅察到的疾病收尾反馈果真宇宙临床履行，而非对照临床历练效果，为贬责这类凄迷肿瘤的临床医生提供了实用想法。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 挫伤缔造与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与治愈反应或预后运筹帷幄的论断。因此，这些分子发现应视为描摹性不雅察效果，为现在有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本筹商存在多项局限性，包括转头性想象、样本量小、既往治愈与随访时刻的异质性。此外，培唑帕尼并非永恒行为严格的单一全身治愈使用。部分患者罗致过既往或重叠放疗，可能影响影像学结局。因此，无法完满区分培唑帕尼的孤立抗肿瘤作用与既往或麇集局部治愈的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的凄迷性与开展前瞻性历练的挑战性，这些果真宇宙临床数据为劝诱治愈决策提供了有价值的信息。

该院的转头性训诫教唆，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病收尾，且耐受性可罗致。尽管笔据仍有限且部分病例随访时刻较短，不雅察到的临床结局相沿将培唑帕尼行为这类凄迷侵袭性肿瘤的潜在全身治愈选拔。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于武断临床运筹帷幄生物记号物与优化个体化治愈政策。有必要开展更大样本量的多中心筹商，以进一步明确培唑帕尼的治愈作用，并树立 CNS SFTs 的最好全身治愈决议。

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参考文件：

Kojimaag手机网页版， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省